OBERSTEN ZEILE:
Neue Daten zeigen, dass der Einsatz hochwirksamer Therapien (HETs) als Erstbehandlung bei pädiatrischer Multipler Sklerose (POMS) eine bessere Kontrolle der Krankheitsaktivität bietet als der Beginn mit mäßig wirksamen Therapien (METs).
METHODIK:
- Bei erwachsener MS und POMS beginnt die Behandlung oft mit METs wie Azathioprin, Cyclophosphamid, Dimethylfumarat, Glatirameracetat, Interferon Beta, Methotrexat, Mycophenolatmofetil, Teriflunomid und steigert sich dann zu HETs wie Alemtuzumab, Fingolimod, Mitoxantron, Cladribin, Natalizumab , Ocrelizumab, Ofatumumab, Rituximab, bei Nonrespondern.
- Die Forscher bewerteten den realen Zusammenhang von HET als Indexbehandlung im Vergleich zu MET auf die Krankheitsaktivität bei 530 Kindern mit POMS, die Erstlinien-HET (n = 108) oder MET (n = 422) erhielten und für einen Median von 5,8 beobachtet wurden Jahre.
- Der primäre Endpunkt war die Zeit bis zum ersten Rückfall; Zu den sekundären Endpunkten gehörten die jährliche Rückfallrate (ARR), die MRT-Aktivität, die Zeit bis zum Fortschreiten der erweiterten Behinderungsstatusskala (Expanded Disability Status Scale, EDSS) und die Sicherheit/Verträglichkeit der Behandlung.
WEGBRINGEN:
- Beide Behandlungsstrategien waren mit einem verringerten Risiko für einen ersten Rückfall innerhalb der ersten zwei Jahre verbunden, aber Kinder, die mit HET begannen, hatten ein um 54 % geringeres Risiko für einen ersten Rückfall als Kinder mit MET als Erstbehandlung (angepasste Hazard Ratio). [aHR]0,46; P < .001), der über 5 Jahre aufrechterhalten wurde.
- HET war mit einer 92-prozentigen Reduzierung der ARR im Vergleich zu einer 74-prozentigen Reduzierung bei MET und einer 66-prozentigen Reduzierung der MRT-Aktivität nach 2 Jahren im Vergleich zu MET verbunden (bereinigtes Odds Ratio 0,34; P = .001). Die Indexbehandlung war nicht mit einer EDSS-Progression verbunden.
- Das Risiko eines Abbruchs nach zwei Jahren war bei MET sechsmal höher (aHR 5,97). Hauptgründe für den Abbruch der Behandlung waren mangelnde Wirksamkeit und Unverträglichkeit.
IN DER PRAXIS:
„Die vorliegenden Ergebnisse bestätigen aktuelle Expertenmeinungen und legen nahe, der anfänglichen HET bei Kindern mit POMS Vorrang einzuräumen“, schlussfolgerten die Autoren.
QUELLE:
Die von Nail Benallegue, MD, PhD, von der Abteilung für Pädiatrische Neurologie der Universität Angers, Frankreich, geleitete Studie wurde am 12. Februar online veröffentlicht JAMA Neurologie.
EINSCHRÄNKUNGEN:
Der Beobachtungsstudie fehlte eine Randomisierung. Der retrospektive Charakter der Studie, fehlende Basisdaten und Heterogenität bei der HET-Nutzung wurden durch Anpassung der Modelle behoben. Die Daten zur Unwirksamkeit basierten auf der Beurteilung durch den Arzt und nicht auf vordefinierten Kriterien.
OFFENLEGUNG:
Die Studie wurde teilweise von der Agence Nationale de la Recherche und dem Observatoire Français de la Sclérose en Plaques unterstützt. Benallegue meldete Reisefinanzierung durch Roche. Mehrere Autoren gaben Beratungsgebühren und/oder Forschungsgelder der Industrie bekannt.
