Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen Antrag auf beschleunigte Zulassung von CNM-Au8, einem experimentellen Medikament gegen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), abgelehnt, gab der Arzneimittelhersteller Clene Nanomedicine heute bekannt.
Die Behörde kam zu dem Schluss, dass die ersten Daten aus dem klinischen Phase-2-Studienprogramm des Unternehmens keine ausreichenden Beweise für eine Reduktion der Neurofilament-Leichtkette (NfL), einem wichtigen Biomarker der Neurodegeneration, lieferten.
CNM-Au8 besteht aus katalytisch aktiven Goldnanokristallen, die die Blut-Hirn-Schranke überwinden und auf die Energieproduktion der Gehirnzellen abzielen, um die Remyelinisierung zu fördern. Das Unternehmen gibt an, dass CNM-Au8 nicht mit Toxizitäten verbunden ist, die bei anderen synthetischen Goldverbindungen üblich sind.
Wie bereits berichtet von Medizinische Nachrichten von Medscape, erreichte das Medikament nicht das primäre Ergebnis der Phase-2-Studie RESCUE-ALS, nämlich eine Veränderung des summated motor unit index (MUNIX) nach 36 Wochen. Das Unternehmen sagte jedoch, das Medikament sei sicher und berichtete über eine signifikante Wirksamkeit nach 12 Wochen.
In einer heute veröffentlichten separaten Erklärung berichtete das Unternehmen über Ergebnisse einer 12-monatigen offenen Verlängerung des Behandlungszweigs in der HEALEY ALS Platform Trial. Die Forscher stellten nach 76-wöchiger Behandlung einen Rückgang des Plasma-NFL um 16 % im Vergleich zu Placebo fest. Das Unternehmen berichtete, dass die Behandlungsgruppe auch ein um 60 % geringeres Risiko für eine langfristige Sterblichkeit aufwies. Die Ergebnisse wurden keinem Peer-Review unterzogen.
Das Medikament wird auch zur Behandlung der Parkinson-Krankheit und Multipler Sklerose untersucht.
Die FDA gab keine Stellungnahme zur Ablehnung der Zulassung von Clene ab. Ein FDA-Sprecher sagte, die Behörde sei „im Allgemeinen nicht in der Lage, bestehende oder potenzielle Anwendungen zu diskutieren. Dabei handelt es sich um vertrauliche Geschäftsinformationen.“
Das Unternehmen plant, der FDA Anfang 2024 zusätzliche Daten zur Verfügung zu stellen, heißt es in der Erklärung.
Kelli Whitlock Burton ist Reporterin für Medscape Medical News und berichtet über Neurologie und Psychiatrie.
