Einem erheblichen Anteil der Krebsmedikamente fehlt der Nachweis eines Zusatznutzens, heißt es in einer Studie

Für viele Krebsmedikamente, die zwischen 1995 und 2020 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen wurden, fehlt der Nachweis eines Zusatznutzens, insbesondere für solche, die im beschleunigten Verfahren („Fast Track“) zugelassen wurden, heißt es in einer von veröffentlichten Studie Der BMJ.

Obwohl die Pharmaindustrie behauptet, dass hohe Arzneimittelpreise erforderlich seien, um die Kosten für Forschung und Entwicklung (F&E) auszugleichen, zeigen die Ergebnisse, dass mehr als die Hälfte dieser Arzneimittel, einschließlich derjenigen mit minimalem oder keinem Zusatznutzen, die Forschungs- und Entwicklungskosten innerhalb von drei Jahren amortisieren. Daher fordern die Forscher eine bessere Abstimmung zwischen Regulierungs- und Erstattungsprozessen, insbesondere für Medikamente, die über beschleunigte Zulassungswege zugelassen werden, um die Entwicklung der wirksamsten Medikamente für Patienten mit den größten Bedürfnissen zu fördern.

Die weltweiten Ausgaben für Krebsmedikamente werden voraussichtlich von 167 Milliarden US-Dollar im Jahr 2020 auf 269 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025 steigen. Darüber hinaus werden immer mehr Krebsmedikamente auf der Grundlage weniger belastbarer Beweise zugelassen, was Bedenken hinsichtlich einer Fehlausrichtung der Anreize auf dem Pharmamarkt und der Patienteninteressen aufkommen lässt.

Um dies weiter zu untersuchen, verwendeten Forscher in den Niederlanden Bewertungen von vier Agenturen für die Bewertung von Gesundheitstechnologien, zwei medizinischen Onkologiegesellschaften und einem Arzneimittelbulletin, um den Zusatznutzen von Onkologiemedikamenten zu bewerten, die zwischen 1995 und 2020 von der EMA zugelassen wurden. Sie verglichen auch globale Arzneimittel Einnahmen aus öffentlich zugänglichen Finanzberichten von Pharmaunternehmen mit zuvor veröffentlichten Schätzungen der F&E-Ausgaben.

Unterschiede im Zusatznutzen und/oder den Einnahmen wurden über verschiedene EMA-Zulassungswege hinweg analysiert – Standard-Marketingzulassung (SMA), bedingte Marktzulassung (CMA) und Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen (AEC).

Von den 458 identifizierten Zusatznutzenbewertungen wurden 59 (13 %) als erheblicher Zusatznutzen, 107 (23 %) als erheblicher Zusatznutzen, 103 (23 %) als geringer Zusatznutzen und 189 (41 %) als negativ oder nicht eingestuft -Quantifizierbarer Zusatznutzen.

Im Vergleich zu Arzneimitteln, die nach dem Standardweg (SMAs) zugelassen wurden, war die Wahrscheinlichkeit höher, dass sowohl CMAs allein als auch in Kombination mit AECs eine negative oder nicht quantifizierbare Zusatznutzenbewertung erhielten.

Die Arzneimitteleinnahmen stiegen im Allgemeinen entsprechend dem Zusatznutzen, und obwohl CMAs geringere Einnahmen erzielten und länger brauchten, um die Forschungs- und Entwicklungskosten auszugleichen als SMAs, gelang es mehr als der Hälfte dieser Arzneimittel, selbst bei denen, für die kein Nachweis des Zusatznutzens vorlag, die durchschnittlichen Forschungs- und Entwicklungskosten von 684 US-Dollar zu decken Millionen innerhalb von drei Jahren.

Bei fast allen (91 %) der einbezogenen Arzneimittel konnten die Forschungs- und Entwicklungskosten innerhalb von acht Jahren amortisiert werden.

Hierbei handelt es sich um Beobachtungsergebnisse, und die Forscher weisen auf Einschränkungen hin, wie beispielsweise die Nichtberücksichtigung der Patientenpopulationsgröße oder der potenziellen Wirkung von Arzneimitteln, die für mehr als eine Indikation eingesetzt werden, und die Verwendung allgemeiner Schätzungen der Forschungs- und Entwicklungskosten. Dennoch sagen sie, dass diese Studie die Komplexität hervorhebt, die bei der Förderung der Entwicklung von Medikamenten besteht, die kritische, ungedeckte medizinische Bedürfnisse decken.

„Dies unterstreicht die Notwendigkeit einer besseren Abstimmung zwischen Regulierungs- und Erstattungsprozessen, insbesondere für Medikamente, die über beschleunigte Zulassungswege zugelassen werden“, schreiben sie. „Diese Erkenntnisse könnten politische Initiativen im Bereich der Arzneimittelregulierung und -erstattung beeinflussen und zu einem gleichberechtigten und nachhaltigen Patientenzugang zu innovativen Behandlungen beitragen.“