(Reuters) – Sarepta Therapeutics gab am Freitag bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA bis zum 21. Juni einen Antrag auf traditionelle Zulassung für ihre Gentherapie zur Behandlung einer Muskelschwundstörung prüfen werde, Monate nachdem sie das Hauptziel einer Bestätigungsstudie verfehlt hatte.
Die Aktien des Unternehmens stiegen im Morgenhandel um fast 11 %. Nach Daten aus der Bestätigungsstudie fielen sie im Oktober kurzzeitig, haben die Verluste seitdem aber wieder aufgeholt.
Das Unternehmen sagte außerdem, dass die FDA nicht vorhabe, ein Treffen ihrer externen Experten abzuhalten, um den neuen Antrag zu besprechen.
Tim Lugo, Analyst bei William Blair, sagte, das Fehlen einer Sitzung des Beratungsausschusses sei ein positives Zeichen. Eine traditionelle Genehmigung stelle eine jährliche Umsatzchance von 1 Milliarde US-Dollar dar, sagte er.
Die Therapie, Elevidys, erhielt im Juni letzten Jahres eine beschleunigte Zulassung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, einer erblichen fortschreitenden Muskelschwundstörung, die fast immer junge Jungen betrifft.
Die erste Zulassung wurde für Kinder im Alter zwischen 4 und 5 Jahren erteilt, die laufen können, und basierte auf einer Studie im mittleren Stadium, bei der die Gentherapie eine Miniversion des Dystrophin-Proteins produzierte, das benötigt wird, um die Muskeln intakt zu halten.
Bei der Debatte über die beschleunigte Zulassung im Mai letzten Jahres hatten einige Gremiumsmitglieder gesagt, dass die späte Studie von Sarepta zur Bestätigung der Vorteile der Gentherapie einflussreich sein würde.
Im Oktober verfehlte Elevidys jedoch das Ziel der Bestätigungsstudie, die motorische Funktion bei Patienten im Alter zwischen 4 und 7 Jahren deutlich zu verbessern.
Dennoch hatte die Therapie die sekundären Ziele einer deutlichen Verbesserung der Zeit, die die Patienten brauchten, um vom Boden aufzustehen, und ihrer Fähigkeit, 10 Meter zu gehen, erreicht.
Sareptas Antrag strebt außerdem eine Zulassung ohne Alters- und Gehfähigkeitsbeschränkungen rund um den Einsatz der Gentherapie an.
(Berichterstattung von Christy Santhosh und Leroy Leo in Bengaluru; Redaktion von Shailesh Kuber)
