Blueprint Medicines Corporation gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission AYVAKYT zugelassen hat® (Avapritinib) zur Behandlung erwachsener Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen, die durch symptomatische Behandlung nur unzureichend kontrolliert werden können. AYVAKYT ist die erste und einzige zugelassene Therapie für Menschen mit ISM in Europa.
Systemische Mastozytose (SM) ist eine seltene hämatologische Erkrankung, die zu einer Reihe schwächender Symptome führen kann, die die Lebensqualität der Patienten erheblich beeinträchtigen. Die Mehrheit der Patienten mit SM leidet an ISM, und in der Europäischen Union leben etwa 40.000 Menschen mit ISM. AYVAKYT wurde entwickelt, um KIT D816V, den primären Auslöser der Krankheit, wirksam und selektiv anzugreifen.
Die heutige Zulassung stellt einen wichtigen Schritt zur Bereitstellung eines neuen globalen Versorgungsstandards für Patienten mit ISM dar und baut auf der jahrelangen Zusammenarbeit mit der SM-Community auf. Zum ersten Mal steht ISM-Patienten in Europa eine zugelassene Therapie zur Verfügung, was eine neue Ära in der Behandlung dieser Krankheit einläutet. AYVAKYT ist das erste zugelassene Medikament sowohl für ISM als auch für fortgeschrittenes SM, und unser Team ist bestrebt, diese transformative Therapie Patienten im gesamten Krankheitsspektrum zugänglich zu machen.“
Georg Pirmin Meyer, MD, Senior Vice President, International bei Blueprint Medicines
„Indolente systemische Mastozytose kann durch eine erhebliche Symptomlast über mehrere Organsysteme hinweg gekennzeichnet sein, die bei einem relevanten Anteil der Patienten die Fähigkeit der Patienten, Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen, tiefgreifend beeinträchtigen kann“, sagte Dr. Jens Panse, stellvertretender Direktor der Abteilung für Hämatologie /Onkologie des Universitätsklinikums RWTH Aachen. „AYVAKYT stellt einen wichtigen Behandlungsdurchbruch dar, da es das erste Medikament ist, das für Patienten mit ISM zugelassen wurde, und die einzige Therapie, die gezielt auf den primären genetischen Treiber der Krankheit abzielt. In der PIONEER-Studie zeigte AYVAKYT statistisch signifikante und dauerhafte klinische Vorteile bei allen gemessenen ISM-Symptomen mit einem gut verträglichen Sicherheitsprofil. Basierend auf diesen praxisverändernden Daten hat AYVAKYT das Potenzial, die Behandlung eines breiten Spektrums von Patienten mit ISM voranzutreiben.“
Die Zulassung folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) und diese Entscheidung der EG basiert auf Daten aus der doppelblinden, placebokontrollierten PIONEER-Studie – der größten jemals im ISM durchgeführten Studie. AYVAKYT zeigte im Vergleich zu Placebo klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den primären und allen wichtigen sekundären Endpunkten, einschließlich der Gesamtsymptome und Messungen der Mastzellbelastung. AYVAKYT wurde gut vertragen und hatte ein günstiges Sicherheitsprofil, und die meisten unerwünschten Ereignisse (UE) wurden als mild (Grad 1) gemeldet. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Hitzewallungen, Ödeme, erhöhte alkalische Phosphatwerte im Blut und Schlaflosigkeit.
„Viele Menschen, die mit indolenter systemischer Mastozytose leben, sind mit unvorhersehbaren und schwerwiegenden Symptomen konfrontiert, die ihre Fähigkeit, zu arbeiten oder wertvolle Zeit mit ihrer Familie, Freunden und Gemeinschaft zu verbringen, erheblich beeinträchtigen“, sagte Patrizia Marcis, Präsidentin der Associazione Italiana Mastocitosi (ASIMAS) ODV. „Die heutige Zulassung gibt der ISM-Gemeinschaft ein neues Gefühl der Hoffnung und wir sind stolz darauf, mit klinischen Forschern, Patienten und Unternehmen wie Blueprint Medicines zusammenzuarbeiten, um die Versorgung aller mit der Krankheit lebenden Menschen voranzutreiben.“
In Europa plant Blueprint Medicines die erste kommerzielle Einführung in Deutschland, gefolgt von weiteren Märkten auf der Grundlage der lokalen Gesundheitstechnologiebewertung und der Zeitpläne für Erstattungsverfahren.
